北京大学分子医学研究所向国际开放、多学科交叉的研究机构。建所之初，以心血管疾病研究为中心布局，集基础研究-技术转化-临床前研究为一体，体现“从分子到人” 一条龙的研究战略，并设立理学博士和医学/理学博士（筹划中）培养计划。

研究方向包括中国人群心血管疾病相关基因的分离及疾病基因组学、核酸技术研究、细胞信号转导、心肌再生与干细胞修复心肌损伤、血管生物学、神经与心血管相互作用、代谢综合症、灵长类动物疾病模型及临床前研究、基因工程动物研究、新药物、细胞和基因治疗的临床前研究、心血管疾病的信号调控网络及系统生物学策略等。长期目标是阐明疾病的分子、细胞和整体水平的生理、病理机制，并将成果转化为预防、诊断、分类和治疗的策略，解决事关国计民生的重大生物医学课题。
 

北京大学分子医学研究所目前的研究所有非人灵长类动物研究中心、分子药理学研究室、钙信号研究室、干细胞与非编码核酸研究室、核酸技术研究室、人类群体遗传研究室、细胞生物物理研究室、实验病理研究中心、系统生物学研究室、细胞分泌与代谢研究室、心血管发育学实验室、信号转导研究室、血管生物学研究室等。

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